Personalisierte Medizin steht für das Konzept der richtigen Behandlung für den richtigen Patienten bzw. die richtige Patientin zum richtigen Zeitpunkt. Sie ist insbesondere aus der Onkologie, in der sie sich am weitesten fortgeschritten zeigt, nicht mehr wegzudenken. Wesentliches Kernelement ist das Zusammenspiel von modernsten Diagnoselösungen und präzisen Krebstherapien. Warum es essenziell ist, den Fokus verstärkt auf seltene Tumorerkrankungen zu richten, das beleuchteten Expertinnen und Experten im Zuge des 76. PRAEVENIRE Gipfelgesprächs aus medizinischer und gesundheitsökonomischer Perspektive. | von Mag. Julia Wolkerstorfer
In Österreich leben rund 350.000 Menschen mit einer Krebserkrankung, jährlich werden 40.000 Neudiagnosen verzeichnet. Wie die Studie „European Cancer Mortality Predictions“, die in den Annals of Oncology erschienen ist, zeigt, wird der Kampf gegen Krebs in Europa — bezogen auf populäre Tumorerkrankungen — stetig wirkungsvoller.Die rasante Entwicklung der medizinischen Forschung hat innovative Diagnoseverfahren, wie molekulare Tumorprofilanalysen, sowie präzise Krebstherapien entworfen, die Patientinnen und Patienten zu besseren Behandlungschancen verhelfen sollen. Darüber hinaus wird durch den Boost digitaler Technologien die Möglichkeit geschaffen, große Mengen medizinischer Daten zu gewinnen und diese optimal zu nutzen. Gerade die Veränderungen durch COVID-19 zeigen die Bedeutung der Digitalisierung in der Medizin: Erfolgreiche Modelle müssen jetzt intensiviert werden, damit die Patientinnen und Patienten in vollem Ausmaß aus der Personalisierten Medizin schöpfen können, so der gemeinsame Tenor des Gipfelgesprächs.
Beginn einer neuen Generation
Die Personalisierte Medizin in der Onkologie beleuchtet den Wert jener Informationen, die Aufschluss darüber geben, welche präzisen, hochspezialisierten Diagnose- und Behandlungsoptionen den Patientinnen und Patienten auf schnellstem Wege helfen. Betrachtet wird immer der genetische Fingerabdruck der Krebserkrankung. Die Einführung der Next Generation Sequencing (NGS-)Technologie hat die Etablierung neuer diagnostischer Anwendungen ermöglicht. NGS ermöglicht eine höhere diagnostische Sensitivität durch parallele Sequenzierung ganzer Genpanels. Es werden wesentliche umfassende molekulare Informationen des Tumors gewonnen, die sichtbar machen, ob eine bestimmte Form einer Erkrankung bzw. eine bekannte Mutation eingetreten ist, welche Biomarker essenzielle Hinweise für die richtige Behandlung geben und ob eine bestimme Therapie — „Molecular Guided Therapy“ (MGT) — Erfolgsaussichten hat. Kurzum: Die Behandlungen sind bestmöglich auf den einzelnen Menschen zugeschnitten. Denn jeder Mensch ist unterschiedlich — und einzigartig: Wesentliches Ziel ist es, für jede Krebserkrankung eine gezielte und individuelle Therapie zu ermöglichen — insbesondere auch für jene Tumorarten, die nur selten auftreten.
Wir müssen den Fokus auch auf seltene Tumorarten richten, um jenen Menschen mehr Chancen zu geben, die noch nicht optimal versorgt sind.
Bedeutung seltener Tumorarten
Eine wichtige Essenz des Gipfelgesprächs war, den Fokus auch auf seltene und nicht nur auf populäre Tumorerkrankungen zu richten — mit dem Ziel, Evidenz zu generieren. Prim. Univ.-Prof. Dr. Richard Greil, Klinikvorstand der Universitätsklinik Innere Medizin III der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität (PMU), beleuchtete das maßgebliche Ungleichgewicht und sprach sich klar für mehr Chancengleichheit aus: „20 Prozent aller Tumorarten sind extrem seltene Erkrankungen, für die es noch keine etablierte Standardtherapie gibt. Zusammengenommen betreffen sie aber mehr Patientinnen und Patienten als einzelne Krebserkrankungen, die als häufig gelten. Daher müssen wir heute die Bemühungen in Forschung und Entwicklung intensivieren, um jenen Menschen mehr Chancen zu geben, die noch nicht optimal versorgt sind.“ Wichtiges Ziel sei es, die Mittel zu konzentrieren und zu priorisieren, sodass sich die Projekte nicht in vielerlei Einzelteile splitten. Am Beispiel einer Form des seltenen Nierenkarzinoms wurde die Komplexität erläutert, Vergleichsfälle innerhalb der eigenen Population zu finden. Aufgrund der Seltenheit ist dies nur in größeren Kontexten möglich.
Geeignete Daten zur effizienten Kosten-Nutzen-Abwägung sind essenziell und unterstützen den Entscheidungsprozess von Gesellschaft bzw. Zahlenden.
Die Personalisierte Medizin in der Onkologie ist im Zuge des Gipfelgesprächs nicht nur aus medizinischer Perspektive beleuchtet worden, sondern wurde auch einer gesundheitsökonomischen Prüfung unterzogen — mit einem klaren Fazit: Sie muss zum zentralen Thema der Gesundheitspolitik werden. Dabei ist die Onkologie nur der Anfang der Entwicklung, Bereiche der Neurologie und Immunologie werden rasch folgen, um die Personalisierte Medizin als Grundpfeiler der medizinischen Anstrengungen in ihrem vollen Potenzial zu nutzen.
Erstes regionales Pilotprojekt auf Real-World-Data-Basis: Brückenschlag zwischen medizinischen und ökonomischen Gesichtspunkten
In der Tumordifferenzierung besteht eine enorme Geschwindigkeit in der Entwicklung: Der große Wert und das hohe Niveau der Krebsversorgung in Österreich dürfen nicht durch Finanzierungsüberlegungen blockiert werden, so der einstimmige Tenor der Gesprächsrunde. Heute zählt, dass über Register Daten gesammelt werden, Evidenz geschaffen und gesundheitsökonomisch analysiert wird. Medizinökonomische Modelle haben bis dato entweder nur den diagnostischen oder den therapeutischen Part beleuchtet. Es fehlte eine ganzheitliche Analyse ausgehend von diagnostischen Maßnahmen über therapeutische Interventionen bis hin zu Behandlungsergebnissen und deren Folgen. In einem ersten gemeinsamen regionalen Pilotprojekt von Prim. Univ.-Prof. Dr. Richard Greil und Dr. Thomas Czypionka, Head of IHS Health Economics and Health Policy, sollen die Möglichkeiten für ein umfassendes Health Services Research Projekt auf Real-World-Data-Basis analysiert werden. Im Brennpunkt steht die Entwicklung neuer nachhaltiger Finanzierungsmodelle mit der Industrie. Gemeinsames Ziel ist es, auf datenschutzrechtlich qualitativ hochwertiger, valider und sicherer Basis maßgebliche Effizienzsteigerung zu erzielen.
Evidenzbasierte Forschung intensivieren
Real World Data (RWD), also unter realen Alltagsbedingungen erhobene Gesundheitsdaten, werden durch Analysen zu Real World Evidence (RWE). Qualitativ hochwertige Register, die in cross-funktionalen Settings zum Einsatz kommen, sind Voraussetzung für Real World Data bzw. Real World Evidence, die sich uns als neue Realität zeigt. Greil und Czypionka stellen die Thematik auf Basis des AGMT1 NGS-Registers, forcierter Nutzung von Data Science und intensivierter evidenzbasierter Forschung auf ein neues Level. Im Fokus der Studie stehen Patientinnen und Patienten, die ausgehend von einem NGS-Test eine Molecular Guided Therapy erhalten haben.
Erweiterung der Register um gesundheitsökonomische Faktoren und Outcome-Messung
Czypionka betonte die Notwendigkeit der Ressourcenoptimierung und demonstrierte, dass Kosten und Benefit der Therapie evaluiert werden können: „Geeignete Daten zur effizienten Kosten-Nutzen-Abwägung sowie strukturierte Outcome-Differenzierung werden als wesentlich erachtet, unterstützen den Entscheidungsprozess von Gesellschaft bzw. Zahler und machen transparent, ob gegebenenfalls lukrierte Differenzbeträge für andere Patientinnen und Patienten genutzt werden können.“ Essenziell sei jetzt die rasche Umsetzung der Erweiterung der Register um gesundheitsökonomische Faktoren und Outcome-Messung. Dr. Gerald Bachinger, Patientenanwalt NÖ und Sprecher der Patientenanwälte Österreichs, unterstrich diesen Ansatz und sprach sich dafür aus, Finanzierungszersplitterungen im Sinne der Patientinnen und Patienten zu vermeiden.
Moderne Medizin muss gemeinsam entwickelt werden
Mag. Alexander Herzog, Generalsekretär der PHARMIG, skizzierte die Notwendigkeit des Zusammenspiels: Die rasanten Entwicklungen der Personalisierten Medizin in der Onkologie bringen neue Chancen und Herausforderungen mit sich, die Patientinnen und Patienten, Ärztinnen und Ärzte, Kliniken, Sozialversicherung, Politik und Industrie nur gemeinsam bewerkstelligen können. Es sei wichtig, das Thema in der Gesundheitspolitik zu verankern, um relevante gesundheitspolitische Entscheidungen auf Basis von Evidenz zu pushen. Darüber hinaus solle nach Priv.-Doz. Dr. Johannes Pleiner-Duxneuner, Medical Director von Roche Austria und Präsident der GPMed, Health Services Research auf Real-World-Data-Basis forciert werden, sodass auch im Umfeld der Personalisierten Medizin jenseits der Möglichkeiten klassischer Settings mit großen Populationen evidenzbasiert gearbeitet werden kann.
Potenziale ausschöpfen — effizient vernetzen — schnell handeln
Mag. pharm. Gunda Gittler, a. H. P. h. vom Krankenhaus der Barmherzigen Brüder Linz (Anstaltsapotheke), skizzierte die Bedeutung der Krankenhaus-Pharmazeutinnen und -Pharmazeuten als Drehscheibe in der Vernetzung der verschiedenen Gesundheitsberufe innerhalb des Spitalwesens und als Botschafterinnen und Botschafter im extramuralen Bereich. Grundsätzlich erweisen sich Outcome- und Qualitätsparametermessung als wichtige Tools, wie auch Prim. Dr. Christa Freibauer, Präsidentin der Österreichischen Gesellschaft für Klinische Pathologie und Molekularpathologie, betonte. Der Zugang zu NGS und gezielten Therapien erlaubt seit Einführung der Tumorboards einen guten Einblick. Eine Outcome-Erfassung sowie ein nachhaltiges Monitoring sind jedoch noch zu gering. Zentral sind einheitliche Prozesse und Standards, die von allen eingehalten werden und den Patientinnen und Patienten Zugang zur Behandlung gewährleisten — unabhängig von ihrer Postleitzahl oder Krankenversicherung. Wesentliches Ziel sei es, so schnell wie möglich zu handeln. Andreas Huss, MBA, Obmann-Stv. der ÖGK, zufolge ist es wichtig, den richtigen Behandlungszeitpunkt für den richtigen Patienten bzw. die richtige Patientin zu erkennen und dabei die Bezahlschranken zwischen intra- und extramuralem Bereich aufzubrechen. Die Patient Journey solle aus einem Topf gedacht und finanziert werden.
Essenziell sei nach Prof. Dr. Reinhard Riedl, Leiter des BFH-Zentrums Digital Society, die verstärkte Nutzung von Data Science. Dafür müsse das Know-how zur algorithmisch und fachlich richtigen Datennutzung bei Medizinerinnen und Medizinern aufgebaut werden, um optimal aus der Personalisierten Medizin zu schöpfen. Im Zentrum stünden dabei immer, wie auch Univ.-Prof. Dr. Greil betonte, die Wahrung und Gewährleistung der Sicherheit, Qualität und Validität der Daten.
Arbeitsgemeinschaft Medikamentöse Tumortherapie
Diskussionsteilnehmende (in alphabetischer Reihenfolge)
Dr. Gerald Bachinger | Patientenanwalt NÖ und Sprecher der Patientenanwälte Österreichs
Dr. Thomas Czypionka | Leiter der Gesundheitsökonomie und Gesundheitspolitik am IHS
Prim. Dr. Christa Freibauer | Präsidentin der Österreichischen Gesellschaft für Klinische Pathologie und Molekularpathologie
Mag. pharm. Gunda Gittler, a.H.P.h. | Krankenhaus der Barmherzigen Brüder Linz, Anstaltsapotheke
Univ.-Prof. Dr. Richard Greil | Klinikvorstand der Univ.-Klinik für Innere Medizin III, Paracelsus Medizinische Privatuniversität
Mag. Alexander Herzog | Generalsekretär der PHARMIG
Andreas Huss, MBA | Obmann-Stv. der ÖGK
Priv.-Doz. Dr. Johannes Pleiner-Duxneuner | Medical Director Roche Austria und Präsident der GPMed
Prof. Dr. Reinhard Riedl | Leiter des BFH-Zentrums Digital Society, Co-Direktor des Instituts Digital Enabling (IDEA)
„Finanzierungszersplitterungen müssen im Sinne der Patientinnen und Patienten vermieden werden.“ Gerald Bachinger
„Der Zugang zu NGS erlaubt uns einen guten Einblick, doch das Wissen über den Outcome ist noch zu gering. Outcome- und Qualitätsparametermessung sind wichtige Tools, um hier gegenzusteuern.“ Christa Freibauer
„Die Krankenhaus-Pharmazeutinnen und -Pharmazeuten sind die Drehscheibe in der Vernetzung der verschiedenen Gesundheitsberufe innerhalb des Spitalwesens.“ Gunda Gittler
„Wir können die rasanten Entwicklungen in der Personalisierten Medizin nur gemeinsam bewerkstelligen.“ Alexander Herzog
„Wir müssen die Bezahlschranken zwischen intra- und extramuralem Bereich aufbrechen.“ Andreas Huss
„Health Services Research soll auf Real-World-Data-Basis forciert werden, sodass auch im Umfeld der Personalisierten Medizin jenseits der Möglichkeiten klassischer Settings mit großen Populationen evidenzbasiert gearbeitet werden kann.“ Johannes Pleiner-Duxneuner
„Know-how zur Datennutzung ist essenziell, um optimal aus der Personalisierten Medizin zu schöpfen.“ Reinhard Riedl
© Fotocredit: Gerhard Gattinger, Peter Provaznik, Peter Provaznik (5), Katharina Schiffl (2) 
