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360° Blick – Einblick in unsere politische Arbeit auf EU-Ebene – Rare Disease Week in Brüssel

360° Blick – Einblick in unsere politische Arbeit auf EU-Ebene – Rare Disease Week in Brüssel

360°Blick

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Mag. Dominique Sturz

Pro Rare Austria, Obfrau Stellvertreterin

Im Vorfeld zum internationalen Rare Disease Day am 28. Februar 2023 fand auf Initiative von EURORDIS von 6. bis 9. Februar 2023 in Brüssel die Rare Disease Week statt. Ausgewählte Patientenvertreterinnen und -vertreter trafen im Rahmen ihrer ehrenamtlichen Tätigkeit für EURORDIS auf EU-Parlamentsabgeordnete, die spanische ständige Vertretung (angesichts der bevorstehenden EU-Ratspräsidentschaft Spaniens ab Juli 2023), sowie auf Mitglieder der
EU-Kommission, um mit ihnen die zukünftige EU-Politik für Seltene Erkrankungen (und deren Umsetzung auf Ebene der Mitgliedstaaten) zu diskutieren, allem voran die Fertigstellung des EU-Aktionsplans für Seltene Erkrankungen. Bei der Orphan Medicinal Products (OMP)
Konferenz im EU-Parlament, auf Einladung von MEP Frédérique Ries und EURORDIS, wurde die neue OMP Regulation (Gesetz zu Orphan Medicinal Products), die gerade als Entwurf vorliegt, von allen Stakeholdern beleuchtet. Ich war eingeladen, bei dieser Konferenz die Perspektive der Patientinnen und Patienten zu präsentieren.

Der Fokus liegt wohl weniger auf der alleinigen Sicherung des Forschungsstandortes Europa,
vielmehr hingegen auf Therapieentwicklung, die sich ausschließlich am „Unmet Medical Need“ der Patientinnen und Patienten orientiert, sowie auf Patient Partnership bzw. Einbeziehung von Patientinnen, Patienten über den gesamten Prozess der Therapieentwicklung, so z.B. beim
Setzen von Forschungsprioritäten und beim Design von klinischen Studien – hier insbesondere bei der Definition der sogenannten Patient Reported Outcomes, die sicherstellen sollen, dass nicht am „Unmet Medical Need“ von Patientinnen und Patienten vorbeigeforscht wird, sondern der unmittelbare Nutzen und positive Auswirkungen auf deren Leben und Lebensqualität („meaningful outcomes“) im Mittelpunkt stehen. Auch wenn die Gesetzgebung die Bezeichnung Orphan Medicinal Products Regulation trägt – handelt es sich letztlich nicht um eine Gesetzgebung für Menschen, für Erwachsene, für Kinder und deren Familien? Darüber hinaus muss – nicht nur aus Sicht der Patientinnen und Patienten – die OMP Regulation auch dem Umstand Rechnung tragen, dass man diese nicht isoliert betrachten kann, sondern Mechanismen Berücksichtigung finden müssen, die die Finalisierung von klinischen Studien bis zur Zulassung durch die Europäische Arzneimittelbehörde sowie die Vermarktung in allen EU-Mitgliedstaaten und die Leistbarkeit für deren Gesundheitssysteme sicherstellen. Nur so ist
ein Mehrwert für die betroffenen Patientinnen und Patienten gegeben, nur so können alle EU-Bürgerinnen und -Bürger mit einer Seltenen Erkrankung gleichberechtigten Zugang zu innovativen Therapieformen erhalten. Nur so ist Europa ein sicherer und guter Medizinstandort für alle, auch für Menschen, die mit einer Seltenen Erkrankung leben (müssen)!

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